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IL CONGRESSO MONDIALE DELL’EMOFILIA

Quante aspettative quest’anno a Glasgow, sede del Congresso Mondiale della WFH, tante sessioni focalizzate sui nuovi farmaci, sugli approcci terapeutici e da qui l’insorgere di nuove aspettative e anche molta prudenza dettata dal timore di possibili effetti collaterali ancora sconosciuti.
Certo si è sempre molto ottimisti quando compare all’ orizzonte qualcosa che può cambiare radicalmente la vita dei pazienti, ma prima di fare dichiarazioni illusorie, è doverosa una accurata sorveglianza.
Tanta strada è stata fatta da quando negli anni 60  la prof Parttraporn Isarangkura in Pennsylvania, cui è stato dato un riconoscimento alla carriera in occasione dei WFH Awards 2018, separò il crioprecipitato dal plasma e più tardi nel 1987 realizzò una produzione su larga scala di FDP da unità di plasma fresco, congelato a -20°C, nel Centro Nazionale per il sangue della Croce Rossa della Thailandia.
Da allora un lungo percorso, costellato dai tragici avvenimenti degli ultimi decenni del millennio precedente, per arrivare ad oggi alle parole del Prof Pierce, lui stesso emofilico A  grave, che ha fatto un’ampia panoramica sulla terapia genica, dall’attuale stato della tecnologia fino ai potenziali sviluppi futuri.
Ha ben descritto in modo dettagliato sia i principali benefici che alcuni degli inconvenienti dell ‘AAV, l’adeno-virus associato che è il vettore per la terapia genica, utilizzato per fornire geni nelle cellule.

LE DISPARITA’ DI ACCESSO AL TRATTAMENTO
Ha discusso di due studi in fase iniziale, che hanno riportato risultati promettenti: il primo composto da dieci pazienti con emofilia B e il secondo da nove pazienti con emofilia A, ma ha concluso che sebbene la terapia genica abbia il potere di trasformare il trattamento dell’emofilia, è necessaria sempre la continua ricerca in questo ambito perché ci sono tante domande senza risposta, senza dimenticare poi le ancora fortissime  disparità nell’accesso al trattamento e alla cura tra i diversi paesi del pianeta e che la terapia genica comunque ha ridefinito la tecnologia dirompente, con il risultato che le principali aziende perdono quote di mercato e ne consegue un aumento della concorrenza, per cui serve anche cautela di fronte a campagne di marketing aggressive.
È un argomento estremamente delicato che non va sottovalutato e nemmeno utilizzato impropriamente, ma il fatto che il Prof Pierce abbia deciso di parlarne in modo chiaro in sede di un congresso mondiale in una affollatissima sessione, ci rafforza nella convinzione che la vigilanza deve sempre restare alta.

CURARE CON LA TERAPIA GENICA
Siamo stati orgogliosi di ascoltare anche l’intervento del Prof. Cantore, ricercatore presso il Tiget di Milano, il cui titolo si focalizzava sulla promessa di curare il paziente emofilico con la terapia genica in un futuro non più così lontano. Torniamo certi insomma che non è solo una la strada percorribile, terapeuticamente parlando, ma si vanno aprendo altre possibilità che accendono speranze e timori allo stesso tempo, per questo dobbiamo mantenere alte sia la fiducia che la vigilanza.
Altro argomento di rilevante e attuale interesse è stato quello sulla complessità del dolore, affrontato dalla Dottoressa Roussel che ha voluto evidenziare come nonostante l’alta prevalenza di dolore ricorrente, costante e diffuso nel paziente con emofilia, ci sia un’immensa mancanza di studi che ne esaminino la fisiopatologia in questa popolazione.
Capirne infatti la complessità, permette di valutarlo e gestirlo meglio. Grazie a immagini semplici e fortemente esplicative , la relatrice è riuscita a trasmettere informazioni, partendo dal normale dolore fisiologico per arrivare a quello patologico, elaborando il concetto di dolore fisiologico abnorme, in particolare un dolore ipersensitivo e come questo sia ricollegabile all’emofilia. Le persone affette da emofilia con esperienza di dolore in parti del corpo soggette ( per esempio le articolazioni) e anche per tutto il corpo, con un dolore ipersensitivo molto diffuso, ha portato la ricercatrice a chiedersi se ci sono meccanismi dolorosi alterati nel paziente emofilico e se queste alterazioni sono dovute ad alcuni tipi di sensazioni cognitivo-emozionali.
C’è bisogno di pianificare il trattamento per offrire  appropriatezza di interventi di cura personalizzati per ogni specifico tipo di dolore, ma è bene sapere che questa è una sfera ancora poco conosciuta che richiede ulteriori approfondimenti.
Anche in questa sede l’attenzione era elevata perché laddove si affrontano le problematiche quotidiane, le persone empaticamente avvertono che lì si sta lavorando per loro e le parole si caricano di significato.
Non sempre infatti l’attenzione è alta, ci si distrae col cellulare, la stanchezza si fa sentire e ci si può annoiare, ma in alcuni casi scatta qualcosa che rianima la platea e arriva la persona giusta che ci racconta come è riuscita a costruire mattone dopo mattone una struttura associativa prima e sanitaria subito dopo, con tenacia e perseveranza, per amore di un figlio, per vedere riconosciuto il diritto alla cura.
La storia di Megan la conosciamo, ma non è più una storia isolata, la sua forza ha stimolato altre persone a fare altrettanto in altri paesi. Non a caso quest’anno è stato istituito un programma di sviluppo e supporto in sede del Congresso, presentato da A. Almeida, allo scopo di sostenere con un contributo unico, che varia da 5000 a 25000 USD, le iniziative e i progetti delle organizzazioni NMOs, per migliorare la cura delle persone affette da malattie emorragie nei loro paesi. Un aiuto non caritatevole ma impostato sulla responsabilizzazione di tutte le persone coinvolte: training per l’aggiornamento e formazione del personale sanitario per la diagnostica, la terapia e per le diagnosi di laboratorio, sensibilizzare i governi locali per ottenere  la garanzia e l’accesso ai farmaci ed anche il supporto per costruire una forte organizzazione nazionale di pazienti.
È indubbio che su questo fronte si è visto un gran movimento a Glasgow, ma ci sorprende scoprire che nonostante gli aiuti devoluti dalla WFH annualmente, rimanga ancora alto il numero dei pazienti non trattati.
Come rimane sorprendente scoprire che in paesi ad altissima crescita economica, quali Cina e India, uno dei problemi più dibattuti sia ancora quello della profilassi a basso dosaggio sui giovani pazienti emofilici, annoso e irrisolto dilemma, su cui ha relazionato l’oncoematologa pediatra di Pechino, Runhui Wu, in una interessante quanto semi vuota sessione.
E che dire della pediatra del Mianmar, che dichiara di curare i suoi pazienti con plasma donato e che gli unici due centri di cura si trovano a Yangon e Mandalay?
Non siamo qui a fare l’elenco delle cose ancora da fare, perché comunque tante ne sono state fatte è che ci piacerebbe vedere cambiamenti più veloci, meno intoppi, più prese di coscienza che il buon lavoro è frutto di stima e collaborazione reciproche.
Torniamo con la consapevolezza sempre più forte che IL WFH è una grande macchina da guerra, che aiuta e stritola e che per questo bisogna che ogni organizzazione nazionale trovi il suo spazio, se pur piccolo, per poter rappresentare le proprie istanze e bisogni.

ABBIAMO ASCOLTATO I RACCONTI DELLE DONNE PORTATRICI
Voglio ricordare la voce delle donne portatrici e non, affette da malattie emorragie, che per anni hanno subito nel silenzio totale e nell’indifferenza la propria patologia e che stavolta hanno potuto raccontarsi, parlando delle problematiche cliniche e culturali con cui si sono dovute rapportare, perché in alcuni paesi le mestruazioni rendono la donna impura, mentre in paesi come la Nuova Zelanda, alcune società Maori e tribù del Nord America, le mestruazioni sono viste come cosa sacra.
Da qui un forte bisogno di equilibrare assistenza, terapia e cura in senso lato anche per la parte femminile del pianeta..

L’enorme divario esistente nella conoscenza e nella cura”
“Torno dal meeting mondiale del World Haemophilia Federation con un grande dispiacere nel cuore, cioè l’aver toccato con mano l’enorme divario che esiste nella conoscenza e la cura dell’emofilia tra i vari Paesi del mondo.
Non solo non sono accessibili i medicinali, ma perfino le più basilari linee guida, o addirittura la comprensione di cosa possa essere una malattia emorragica.
Ho sentito testimoni parlare di centinaia di chilometri percorsi per raggiungere un primo punto di soccorso dove peraltro non c’è nessun aiuto, altri raccontare di decessi dovuti alla totale ignoranza del personale medico, altri ancora raccontare delle enormi barriere socio-culturali che hanno dovuto affrontare.
Sì perché in alcuni Paesi, lasciati a mio avviso volutamente nell’ignoranza, chi ha problemi emorragici viene stigmatizzato, accusato di essere portatore di maledizione.
Ho sentito donne raccontare di medici che dicevano che fosse impossibile essere emorragiche in quanto appartenenti al sesso femminile e quindi, secondo loro, “non malate”.
Ho visto guerrieri raccontare le loro storie di battaglie contro istituzioni assenti, in posti dove a malapena esistono ospedali degni di questo nome.
E per tutto questo mi chiedo: come si fa in una sala conferenze a parlare di terapia genica e in quella a fianco sentire storie che sembrano inverosimili nel 21mo secolo?
Perché questo gap allucinante?
Sicuramente la risposta sta in una parola, ed è “interesse”.
E non solo per l’emofilia.
Per cui in cuor mio ringrazio ogni singola persona che ogni giorno si batte contro tutto questo, e mi auguro di poter assistere in un prossimo futuro ad un congresso WFH dove la disparità di trattamento e accessibilità alle cure sia solo un brutto ricordo lasciato al passato”.

Daniela Vinci


IL CONGRESSO VISTO DA FEDEMO GIOVANI

24 maggio, stiamo sorvolando il Monte Bianco mentre scriviamo questo ultimo post. Innanzitutto ringraziamo FedEmo e tutto il suo staff, che ci hanno dato l’opportunità di partecipare a questo evento ed hanno lavorato per rendere il più confortevole possibile il nostro soggiorno a Glasgow. Un grazie anche a chi ha seguito la nostra pagina in questi giorni, a chi ci ha supportato con un commento, a chi ha condiviso la nostra esperienza dandoci maggiore visibilità ed anche a chi semplicemente ci ha scritto: “Bravi, ragazzi. Gran lavoro!”. I complimenti fanno sempre bene!
Torniamo a casa con tante nuove idee e conoscenze, buoni propositi e spunti di riflessione.
Abbiamo imparato che alla domanda “Whose hemophilia is It?” (di chi è questa emofilia?) la risposta è “di tutti tranne che dei padri”
I papà non hanno avuto spazio in nessuna delle sessioni alle quali abbiamo assistito, a differenza delle madri, dei fratelli e, addirittura, delle maestre. Se in passato la marginalità della figura paterna poteva essere in qualche modo giustificata, ora non è più così.
Rispetto al tema “sport ed esercizio” vorremmo sottolineare ancora una volta come l’attività fisica sia fondamentale per il bene del nostro corpo al fine di rafforzare la muscolatura e proteggere così le articolazioni. Siamo però nel periodo in cui troppo spesso viene detto che “il paziente con emofilia può fare qualsiasi cosa “il che è giusto, ma è estremamente importante ricordarci che quello che può essere perfetto per una persona, potrebbe non esserlo per un’altra e quindi che lo sport, estremo o meno che sia, va scelto per una vera passione e per le peculiarità fisiche di ognuno di noi e non solo per un semplice “capriccio” di voler essere un Iron Man e superare costantemente ogni limite.
Ultimo spunto di riflessione, che vogliamo lanciare anche come sfida per i prossimi anni, riguarda l’intimità e la sessualità del paziente con malattie emorragiche, argomenti tabù, soprattutto nel nostro Paese che ci auguriamo si possano superare e affrontare con più libertà e naturalezza nel prossimo futuro. Quello che abbiamo capito alla fine di questa bellissima esperienza è come tutte le paure intorno la nostra patologia stiano mano a mano scomparendo.
Ma per permetterci di sconfiggerle definitivamente abbiamo bisogno di una visione sempre più introspettiva di noi stessi e per farlo la cosa migliore è imparare a conoscerle, condividerle e parlarne il più possibile.
Da Glasgow è tutto… Ci sentiamo alla prossima!

Il 20 maggio, tra gli ospiti della cerimonia di apertura c’è Jack Bridge, un nuotatore paralimpico. Affetto da emofilia A grave ha raggiunto questi lvelli grazie alla sua determinazione e all’aiuto del suo allenatore e dei fisioterapisti.
Bridge ha partecipato alle Paralimpiadi del 2012 e ai Campionati mondiali di nuoto IPC del 2013 in Canada.

WFH  ANNUAL GLOBAL SURVEY 2016
Poi abbiamo visto il report sul WFH Annual Global Survey 2016 che includeva dati demografici e relativi al trattamento di persone con emofilia, malattia di von Willebrand, carenze di fattori rari e disordini piastrinici ereditari in tutto il mondo.
Oltre 295.000 persone con disturbi emorragici in 113 paesi.

Si è parlato anche di come utilizzare i dati a disposizione e di quali sia necessario raccogliere per avere un quadro della popolazione utile agli sforzi di Advocacy.
Ma facciamo un passo indietro.

Cos’è l’Advocacy?
Un insieme di tutte le attività svolte, nel nostro caso, dalle associazioni, ai fini di orientare le politiche pubbliche e l’utilizzo delle risorse verso il migliore risultato auspicabile per i pazienti, incrementando sempre di più la qualità della vita.
Per questo è fondamentale la scelta dei dati da collezionare e, successivamente, impiegare.
Durante il panel “Advocating for better outcomes – Using data to build the evidence base”(Ottenere migliori risultati – Usare i dati per costruire la base di conoscenze scientifiche) ci sono stati diversi “take home messages” (insegnamenti):
• Keep it simple (Semplicità): è importante raccogliere ed adoperare i dati essenziali e realmente utili, al fine di non sprecare risorse preziose e non creare confusione.
• Look at it from a different angle (Osserva da una diversa angolazione): se qualcosa sembra non aver senso, cambiare prospettiva aiuterà a trovarlo.
• Don’t be afraid of saying “I don’t know” (Non aver paura di dire “non lo so”): se ancora il senso non è stato trovato, non avere paura di ammettere il dubbio e perseverare nella ricerca della giusta prospettiva.
• L’apporto di ogni singolo centro e ogni singolo paziente sono una fonte inestimabile di dati per costruire un network che permetta alle associazioni di fare attività di advocacy in modo efficiente ed efficace, ottenendo risultati concreti e nell’interesse di ogni singolo paziente.

FedEmo Giovani
non è la sola nel mondo
Per la prima volta, abbiamo assistito ad un panel, il “WFH Youth Workshop”, interamente composto da giovani delegati provenienti dalle associazioni di diversi paesi del mondo.
Ci hanno spiegato la loro storia, la storia delle loro associazioni, del loro coinvolgimento nell’attività associativa, delle criticità presenti e dei punti di forza sui quali fare affidamento guardando verso il futuro.
Uno di questi ragazzi, Jack, ha raccontato di aver partecipato al trial della terapia genica e di quanto da quel giorno la sua vita sia cambiata.
Il percorso non è stato semplice, né breve, ma i buoni risultati ottenuti dai pazienti che hanno partecipato al trial portano ottime prospettive e ispirazione per il futuro di tutti noi.
Molto interessante anche l’esperienza condivisa da due ragazze nord-americane affette dalla malattia di von Willebrand, che ci hanno raccontato come hanno vissuto la loro patologia, pur essendo gravi, e dell’importanza dell’inclusione nella realtà associativa, per non vivere la patologia in solitudine e apprendere dall’esperienza altrui; soprattutto per quanto riguarda la gestione della malattia, come viverla e come riconoscere i propri limiti ed agire di conseguenza, facendo tesoro dei propri errori.
Afferma Margaret Mead: “Non dubitate mai che un piccolo gruppo di cittadini dedicati e coscienziosi possa cambiare il mondo. Infatti, è l’unica cosa che lo abbia mai cambiato realmente.”


“Ho incontrato un’icona della voglia di vivere”

“Questo per me è stato il primo Congresso mondiale.
Prima di partire avevo tante aspettative, non vedevo l’ora di poter seguire quante più relazioni possibili, per apprendere e riportare tutto appena tornato in Italia; Nuovi farmaci, terapia genica, long acting, tutti argomenti che avevo messo in “agenda”.
Domenica 20 Maggio, appena varcata la soglia dell’Exhibition Centre, tutto è cambiato. Davanti a me si son presentate una moltitudine di persone, di razze, di giovani, di anziani, accomunati dallo stesso problema e tutti lì per cercare di apprendere qualcosa in più sulla nostra patologia.
Ognuno di noi con una storia, ognuno di noi con un modo diverso di vivere l’emofilia.
La parte poi più interessante del WFH per noi che ci occupiamo di associazionismo sarebbe avvenuta al di fuori dell’ortodossia delle relazioni.
Fuori non c’era la scienza, non c’erano i social, c’erano donne e uomini con cui rapportarsi. Nessuno parlava di linee guida, di aderenza alla terapia, così come non si parlava di empowerment o di engagement, si discuteva di VITA quella vera, non la real life tanto citata (che di real ha veramente poco) nei convegni.
Il primo giorno, appena entrato, ho conosciuto un albanese, zoppicava vistosamente e mentre  mi spiegava le difficoltà a reperire il farmaco nel suo Paese, pensavo a quanto siamo fortunati in Italia.
Di incontri come questo ve ne sono stati diversi, tutti interessanti e mi hanno arricchito e fatto conoscere altri punti di vista sulla malattia, che pensavo di conoscere bene.
Il mio congresso non è stato solo questo: insieme ad Anna (Fragomeno) abbiamo seguito molte  relazioni, incontrato tutte le case farmaceutiche  per conoscere i loro progetti e le prospettive future.
Mentre scrivo, mi tornano in mente le lamentele che ogni giorno noi emofilici fortunati rivolgiamo a chi ci cura e che diventano nulla di fronte all’immagine di quell’uomo messicano in stampelle, sempre sorridente, il quale, con una macchina fotografica, ad ogni incontro ci salutava e ci chiedeva di essere immortalato. Un’icona della voglia di vivere.
P.S: Ringrazio Fedemo per avermi dato la possibilità di partecipare al WFH e tutti quelli con cui ho condiviso questa esperienza”.
Francesco Cucuzza


LE MALATTIE EMORRAGICHE NELLA DONNA
Il 21 maggio è stato trattato un tema spesso sottovalutato ma caro a tutte le madri, quelle attuali e quelle future: le malattie emorragiche nella donna. Con particolare attenzione, è stato affrontato l’argomento della gestione di tutte le fasi della gravidanza, parto e periodo post-partum.
Nella gestione della gravidanza da parte della carrier (portatrice) è necessario conoscere sia il livello di fattore VIII della madre che del feto, perché esso tende a variare durante la gestazione, creando possibili complicazioni per entrambi se non gestita in modo corretto. Fondamentale è che il livello di FVIII nella madre sia superiore al 50% per la sicurezza della stessa. Appurato questo, è indispensabile offrire alla donna, se il sesso del nascituro è maschile, la possibilità di effettuare una amniocentesi ritardata, in modo da determinare se la mutazione è presente nel feto, al fine di pianificare la corretta e più sicura modalità di parto.
Questo per salvaguardare la salute del bambino ed evitare emorragie.
Nel caso della donna affetta da malattia di von Willebrand, invece, la priorità è la sicurezza pre e post-partum della madre. Pertanto, è essenziale monitorare sia i livelli del vWF che di FVIII e valutare la risposta alla DDAVP. Durante la gravidanza, la madre va incontro a variazioni dei suddetti livelli, registrando il picco alla fine della gravidanza e subito dopo il parto (come è possibile osservare nell’immagine sottostante). Questo può portare a un rischio aggiuntivo, quello della trombosi post-partum.

QUAL è IL TUO EVEREST?
C’è stato spazio anche per storie personali difficili ed esperienze di vita in salita che sono state il motore che ha portato i relatori di questa sessione a costituire un’associazione, un centro emofilia, dei laboratori dove prima non c’era assolutamente nulla e all’impegno costante e fattivo in quelle realtà dove la qualità della vita aveva bisogno di uno scossone. Profilassi, fisioterapia, screening per le madri e le sorelle delle persone affette da malattie emorragiche.
In Myanmar un programma di gemellaggio di quattro anni col WFH, in Africa e in India l’assenza di possibilità di trattamento per i propri figli, i medici dei centri emofilia, la paura ed il senso di colpa per quei pazienti che, purtroppo, non ce l’hanno fatta sono state le barriere oltre le quali è stato necessario guardare.
In Italia molti di questi problemi ci sembrano ormai lontani nel tempo. Oggi queste testimonianze ci hanno insegnato che ci sono persone che ancora combattono con forza e determinazione queste grandi battaglie, che ancora scalano il loro Everest e ci ricordano che non solo bisogna raggiungere la cima, ma anche saperci restare.

CHE COS’è IL TEST HEP-Q
Nel contesto dell’Haemophilia & Exercise Project (HEP) è stato sviluppato un questionario per la valutazione soggettiva del funzionamento fisico, il test HEP-Q.
L’HEP è iniziato nel 2000 con lo scopo di migliorare lo stato di salute dei pazienti affetti da emofilia con una specifica terapia sportiva.
Il questionario è disponibile anche in lingua italiana.
http://www.hep-test-q.org/history.html

SPORTS AND EXERCISE
“Sports and exercise” (Sport ed esercizio) non poteva mancare lo sport che è un argomento controverso quando si tratta di emofilia.
Non c’è dubbio che i pazienti in profilassi desiderino partecipare alle attività sportive il più possibile per il loro benessere psicofisico.
In questo simposio abbiamo scoperto il ruolo della terapia sportiva e i suoi aspetti psicosociali.
Nel corso degli anni sempre più spesso è stato sottolineato quanto sia importante adottare uno stile di vita il meno sedentario possibile.
I benefici sono molteplici e si va da una diminuzione del rischio di malattie cardiovascolari ad un aumento dell’autostima e della percezione di sé.
In quest’ottica lo sport diviene una vera e propria medicina.
Non esiste una ricetta valida per tutti, né uno sport che si possa considerare sicuro al 100%.
La scelta deve partire sempre dallo stato fisico del singolo paziente, dal suo stato articolare e dalla sua preparazione atletica precedente (quando presente).
La condivisione con i clinici del proprio centro emofilia è la chiave per trovare il giusto compromesso tra i desideri e le aspettative del paziente e ciò che può assicurargli il massimo beneficio.
A concludere la sessione è stata la testimonianza di un paziente con emofilia A grave che con l’aiuto dei clinici e dei fisioterapisti, il supporto di un personal trainer e un allenamento costante e continuamente monitorato, è riuscito a praticare sport ad altissimi livelli, portando a termine diversi triathlon con tempi eccezionali.
In seguito ad una domanda dalla platea, i relatori hanno esposto una riflessione che teniamo a riportare, in quanto condivisa da noi di FedEmo Giovani.
Tante sono state le conquiste degli ultimi 15 anni che ci hanno permesso di riprogrammare i nostri limiti; l’asticella è stata alzata, ma è necessario tenere sempre a mente chi siamo.

“Mantenere il corpo in buona salute è un dovere … altrimenti non saremo in grado di mantenere la nostra mente forte e chiara.”
Buddha

UN AIUTO PER CHI CI è VICINO
Il 22 maggio si è parlato tanto della terapia, delle sfide e di ciò che comporta la vita con l’emofilia. Ma in molti casi ci si dimentica chi si prende cura di noi.
“Caring for carers” (un aiuto per chi ci è vicino).
Di cosa hanno bisogno oggi le famiglie?
Uno studio presentato durante il panel ha dimostrato quanto sia importante dare alle famiglie, durante e soprattutto prima della gravidanza, la possibilità di fare una scelta informata e consapevole attraverso informazione e conoscenza della patologia e di cosa comporta.
Fondamentale è anche un gruppo di supporto familiare che sappia aiutare tutti coloro che stanno intorno al paziente e soprattutto i genitori, che soffrono per il riflesso che la malattia ha sulla vita familiare di tutti i giorni e che possa offrire sostegno anche nella comunicazione tra i “caregivers” fisici e quelli emozionali.
Ancora sulla gravidanza della donna, recenti studi stanno dimostrando come nella gestione in una donna affetta dalla malattia di von Willebrand, ma in generale per tutte le malattie emorragiche, un’alternativa efficace alla DDAVP sia la somministrazione di acido tranexamico, in seguito ad un’analisi della risposta alla DDAVP e del caso specifico.

DI CHI è QUESTA EMOFILIA?
Il 23 maggio abbiamo ascoltato l’argomento su come supportare bambini ed adolescenti a 360° che è la chiave di una crescita sana.
Giocare e capire quali siano gli spazi da lasciare loro porta ad una maggiore autonomia, ad uno sviluppo sano e, quindi, ad un maggiore benessere generale. In tal senso sarebbe utile anche uno sforzo da parte dei professionisti che assistono i bambini emofilici e le loro famiglie.
Un team creativo e con una mentalità aperta è di grande aiuto nel passaggio all’adolescenza.
“Whose hemophilia is it? – Guiding children and teens with hemophilia” (Di chi è questa Emofilia? – Guidare i bambini e ragazzi affetti da emofilia).
“All in the same boat: Siblings and relatives facing Hemophilia” (Tutti sulla stessa barca: fratelli e parenti di fronte all’emofilia).

L’obiettivo di queste due sessioni è stato quello di condividere i modelli di intervento nelle aree psico-educative, utilizzando approcci medici, infermieristici e ludico-terapeutici, come è emerso dalle esperienze di organizzatori di campi estivi simili a quelli italiani e di coloro che, ad esempio, hanno messo a disposizione la loro passione per l’arte per aiutare le persone affette da disturbi emorragici ad accettare e vivere al meglio la propria patologia.
Non solo il bambino e sua madre hanno bisogno di supporto.
Prendere in carico tutto il nucleo familiare, vuol dire fornire al paziente un ambiente sereno per tutte le fasi della crescita.
“Dare supporto è offrire all’altro ciò che gli consente di fare il passo successivo”
Goodman, 1956.
“Can’t or won’t pay: Health economics and bleeding disorders” (Non si può o non si vuole pagare: l’Economia sanitaria e le malattie emorragiche).
Questa sessione si è posta l’obiettivo di dare un’indicazione, a chi non fa parte del settore, di cosa sia l’economia sanitaria e delle implicazioni per la componente finanziaria delle malattie emorragiche.
È stato descritto l’approccio dell’EHC per garantire un costo sostenibile del trattamento sostitutivo in quei paesi in cui il quantitativo pro capite di fattore è al di sotto delle sue direttive.
Come operano le HTA e quali dati dobbiamo raccogliere e preparare per le discussioni future circa l’accesso ai farmaci e l’acquisto degli stessi?
La panoramica fornita comprendeva il valore economico della terapia genica oltre che i vari approcci possibili per un futuro procurement che sia attraverso HTA o altri approcci collaborativi.


“Siamo tutti parte dello stesso mosaico”

“Durante il mio breve periodo di attività nel mondo associazionistico fino ad ora mi si era presentata la possibilità di partecipare ad incontri e conferenze unicamente in ambito regionale o tuttalpiù nazionale, per questo quando quest’anno mi si è presentata l’opportunità di partecipare al mio primo meeting mondiale non me la sono potuta far scappare.
Una volta entrato dove si terrà l’incontro l’impatto è subito molto forte tale quasi da rimanere spaesati. Infatti dalle piccole sale in provincia piene di facce familiari al centro congressi di Glasgow brulicante con centinaia di persone provenienti da tutto il mondo sembra passare praticamente un abisso.
La realizzazione di trovarsi ad un livello di grandezza totalmente diverso permane anche  iniziando a seguire le numerose conferenze proposte, dove assieme alle più recenti scoperte medico-scientifiche e a progetti assistenziali all’avanguardia vengono contrapposte testimonianze di pazienti e professionisti medici provenienti da nazioni con meno risorse delle nostre, dove il problema è in primo luogo quello di reperire i medicinali e non di scegliere quello più all’avanguardia. Malgrado il lavoro svolto dalla WFH e dai singoli organi locali in tutti questi anni la disparità di trattamento è purtroppo ancora enorme e sembra paradossale sentir parlare di terapia genica quando in ancora troppe nazioni non vengono ancora raggiunti livelli di cura minimi.
È però durante queste conferenze o parlando nei corridoi del Centro congressi che il senso di disorientamento sparisce. È osservando la volontà con cui ragazzi emofilici lottano per condurre una vita normale, la forza e la motivazione con cui i genitori impiegano tutti loro stessi per avere il miglior trattamento per i loro figli e la passione dei medici a far realizzare quanto i sentimenti e le motivazioni che muovono tutte queste persone siano in tutto e per tutto simili in qualsiasi parte del globo nonostante i livelli di assistenza sanitari siano così differenti, facendoci sentire tutti parte dello stesso grande mosaico”.
Luca


Arrivederci al prossimo congresso
24 maggio  si torna a casa e salutiamo il WFH 2018 con le parole di un membro onorario di FedEmo Giovani.
Core italiano, core ‘e mammà.
Si chiama Marcella Delfine.
“A cosa penso? Sono tre giorni che seguo i ragazzi della FedEmo Giovani a Glasgow e penso che sono fantastici.
Di loro mi ha emozionato il modo semplice di stare insieme, in cui dividono le sessioni da seguire per poi ritrovarsi e riassumere in poche parole il senso delle ore trascorse separatamente.
Un congresso dagli aspetti psico-fisico, medico-scientifico e loro sembrano affrontarlo con disinvoltura e padronanza.
Sono dei PICCOLI GRANDI i nostri ragazzi e un mondo dietro l’emofilia in continua evoluzione con la ricerca che ci dà veramente molte speranze per far sì che la qualità della vita di un emofilico migliori sempre di più.
Un grande elogio a loro che oltretutto sanno anche divertirsi rendendo tutto più piacevole.
Buon proseguo ragazzi anche se ormai sta per chiudersi il sipario.
Un saluto a tutti”.

FEDEMO Giovani

 

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