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SURVEY SULL’EMOFILIA GESTIONE CLINICA E PROBLEMI APERTI

Sabato 10 ottobre, in seconda giornata del Triennale, il nostro interesse si è focalizzato sull’intervento del dott. Paolo Angelo Cortesi del Dipartimento di Medicina e Chirurgia dell’Università Bicocca di Milano, con tema: “Survey emofilia: soddisfazione della gestione clinica e problemi aperti in Italia”.
L’indagine, originata da un’idea del Prof. Lorenzo Mantovani dell’Università Milano Bicocca e che trova la propria collocazione nell’ambito dell’Health Technology Assessment, è stata sviluppata in collaborazione con i medici dei Centri emofilia del nostro Paese e ha coinvolto 144 pazienti adulti, 97 genitori di bambini emofilici e i clinici di 37 differenti Centri emofilia.
L’obiettivo del progetto era descrivere la percezione che pazienti, caregivers (ovvero familiari che si prendono cura, assistono e supportano i propri figli in tenera età) e medici hanno circa la gestione dell’emofilia nel nostro Paese, analizzando poi i dati raccolti, evidenziando gli eventuali bisogni ancora insoddisfatti della comunità emofilica.
L’indagine era intesa a definire la situazione attuale del mondo dell’emofilia in Italia, in considerazione di quanto realizzato sinora e delle aspettative e dei cambiamenti che animeranno il futuro, al fine di fornire informazioni utili per indirizzare al meglio i prossimi interventi nella gestione della malattia e nel supporto della comunità emofilica.

“La comprensione dei bisogni insoddisfatti dei pazienti e degli ematologi e i futuri possibili benefici di nuovi trattamenti e approcci gestionali – ha affermato il relatore – dipendono in gran parte dalla percezione del miglioramento del paziente e dall’auto-segnalazione dell’attività della malattia e più in generale del carico che la malattia porta con sé, ovvero in questo caso della perdita di scuola/lavoro/produttività).
Attualmente stiamo vivendo un periodo di profonda trasformazione del trattamento e gestione dell’emofilia, in conseguenza dell’arrivo di terapie innovative e a causa dei cambiamenti nella gestione delle malattie congenite/croniche (e non solo) legate all’emergenza sanitaria dovuta al Covid-19.
Sfortunatamente, finora mancavano dati aggiornati sull’attuale percezione dei pazienti o dei genitori di bambini con emofilia e dei clinici in merito a vari aspetti relativi al trattamento, controllo e gestione della malattia, agli aspetti sociali/lavorativi e alla qualità di vita”.

UNO STUDIO OSSERVAZIONALE DEL MONDO DELL’EMOFILIA
Il relatore è passato poi alla descrizione del metodo utilizzato nella ricerca, ricordando che si è trattato di uno studio osservazionale, trasversale di valutazione dell’attuale situazione del mondo emofilia in Italia, condotto dall’Università Milano-Bicocca e dalla Fondazione Charta col supporto di FedEmo e AICE.
“Lo studio è stato condotto – ha continuato il dott. Cortesi – attraverso la creazione di questionari ad hoc per le differenti tipologie di soggetti coinvolti, nel contesto di una survey condotta tra i pazienti emofilici e i clinici che si occupano della gestione della malattia, nel periodo che va dal 23 novembre 2019 al 19 giugno 2020.
Lo studio ha utilizzato i questionari in versione online.
Uno dedicato ai pazienti adulti, uno per i caregiver dei pazienti minorenni e uno per i medici.
Tutti i questionari consistevano in una serie di domande a risposta multipla.
I questionari sono stati strutturati sulla base di domini ben definiti, includendo domande su molteplici aspetti quali: gestione della malattia, accesso alle cure, trattamento, esperienza della malattia, percezione del controllo della malattia, qualità di vita, attività lavorativa, aspetti sociali, attività fisica e relazioni sociali.
L’indagine è stata condotta attraverso un processo di sviluppo e validazione dei questionari.
Tale processo ha coinvolto un gruppo di lavoro costituito da tre medici esperti in emofilia, tre pazienti adulti e due 2 caregiver di pazienti minorenni più un esperto di outcome research”.

LO SVILUPPO DEI QUESTIONARI
suddiviso in varie fasi

° La Revisione della letteratura per identificare i possibili aspetti da includere nell’indagine. Sulla base di questa revisione sono stati strutturati dei documenti di lavoro che contenevano le bozze preliminari dei questionari.
° La conduzione di un focus col gruppo di lavoro per identificare gli aspetti principali da includere nel questionario e la sua struttura, partendo dai documenti creati nella fase 1.
° Una nuova versione dei questionari è stata sviluppata sulla base dei commenti e indicazioni ricevute durante il focus group.
Questa versione è stata condivisa coi membri del gruppo di lavoro al fine di rivedere la bozza del questionario e inviare commenti e modifiche.
° Sulla base dei commenti ricevuti e di un nuovo confronto con i membri del gruppo di lavoro (via call conference) sono state create le versioni finali dei questionari.
° Tali versioni sono state mandate ai membri del gruppo di lavoro per la loro approvazione finale.
° I questionari creati avevano la funzione di raccogliere le stesse informazioni (laddove possibile) o informazioni specifiche relative ai diversi domini, adattate per le diverse figure coinvolte. In questo modo è stata creata una versione per il paziente adulto, una per il paziente minorenne tramite il suo caregiver e una per il medico.
I questionari sono stati successivamente condivisi con la comunità emofilica (pazienti, caregiver e medici) al fine di raccogliere le informazioni sul percepito circa la gestione dell’emofilia, i risultati raggiunti e i bisogni ancora insoddisfatti in Italia.
° Una lettera di invito con il link per accedere ai questionari è stata inviata agli associati di FedEmo e alle diverse associazioni regionali collegate a FedEmo, grazie al supporto della stessa associazione.
° Vari reminder sono stati inviati durante l’intero periodo di raccolta dati.
° I questionari e l’invito a partecipare alla survey sono stati diffusi anche attraverso la bacheca del sito di FedEmo.

Il relatore ha così concluso:
“La survey condotta ha permesso di descrivere la situazione attuale dei pazienti emofilici in Italia dal punto di vista clinico, gestionale, sociale e di qualità di vita dei pazienti.
Dai risultati si deduce che la gestione della malattia e il controllo della stessa ha raggiunto dei livelli percepiti come positivi dai pazienti, ma con significative differenze di percezione tra clinici e pazienti.
Esistono comunque diversi aspetti che necessitano di ulteriori sforzi per poter migliorare la condizione attuale dei pazienti emofilici e la loro gestione: il condizionamento legato al rischio di sanguinamento, il numero di sanguinamenti, le modalità di trattamento, diversità negli approcci multidisciplinari e attività fisica/lavorativa.
Questi dati forniscono anche la possibilità di avere un riferimento utile per valutare gli effetti che le modifiche nel trattamento e nella gestione dell’emofilia avranno in futuro per quegli aspetti valutati nella survey.
Un’analisi approfondita dei dati raccolti consentirà di valutare il modo in cui si è modificata, e si modificherà in futuro, la percezione di pazienti e clinici intorno alla gestione della malattia. Una primissima considerazione, basata su letteratura ed esperienza, è già possibile farla estraendo le risposte dei soggetti con inibitore.
Dalla survey si evince un miglioramento in aspetti di controllo della malattia, sintomi e qualità di vita dei pazienti, che li hanno portati a raggiungere livelli simili a quelli dei soggetti senza inibitori, partendo da una situazione che era riconosciuta come significativamente più impattante”.