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UPDATE SU EMOSTASI TROMBOSI ED EMOFILIA – Attività della Fondazione Emo

Si è svolto a Macerata l’11 ed il 12 ottobre, organizzato dalla Fondazione EMO e dalla Associazione Italiana Pazienti Anticoagulati, un convegno dal titolo: “Update su emostasi-trombosi ed emofilia: la rivoluzione continua…”
Due giornate intense delle quali noi ci limiteremo a racconare la seconda giornata che aveva come sottotitolo: “L’inovazione tra grandi aspettative e vecchi bisogni”.
A fare da conduttori della giornata sono stai la dottoressa Isabella Cantori, responsabile del Centro Enofilia ed il dott. Mario Luzi direttore del Servizio Trasfusionale dell’ospedale di Macerata
Il prof. Giancarlo Castaman del Centro Emofilia di Firenze ha parlato delle nuove terapie sostitutive per l’emofilia A e B, illustrando le funzioni ed i nuovi studi su 400 pazienti che vengono fatti sulla pratica clinica, sia sdull’efficaci che sulla sicurezza dei nuovi prodotti somministrati.
sono intervenuti anche il dott. Zanon del Centro Emofilia di Padova, la dottoressa Cristina Santoro del Centro di roma, la dottoressa Chiara Biasoli del Centro Emofilia della Romagna.
Relazioni importanti, interesanti ed attuali che riprenderemo nei prosswimi numeri del giornale.
In questo numero ci limiteremo a proporre l’intervento della dottoressa Dorina Cultrera di Catania che ha parlato dello stato dell’arte su equità nella diagnosi e nell’assistenza nel nostro paese e ad illustrer l’attività della Fondazione Emo attraverswo le aprole di Simone Sandri ed Emily Oliovecchio. ed è proprio con il momento degli interventi della Fondazione Emo che vogliamo iniziare a raccontare di questa giornata di Macerata.

L’ATTIVITA’ DELLA FONDAZIONE EMO
Simone Sandri è intervenuto illustrando come negli ultimi due anni sia diventata importante la collaborazione tra FedRed, di cui è vicepresidente, e Fondazione EMO, in particolare nei progetti di cooperazione internazionale, tanto che dal 2019 FedRed è una delle associazioni sostenitrici di Fondazione.
Sebbene l’ingresso di nuovi farmaci nella terapia per l’emofilia stia riducendo la richiesta di plasmaderivati, il servizio pubblico, in un’ottica di sostenibilità del sistema, è comunque chiamato alla programmazione per conseguire l’autosufficienza nella produzione dei medicinali plasma derivati, che non sono solo legati all’emofilia.
Tale produzione, che può generare quote eccedenti nella materia prima e nei prodotti intermedi di lavorazione, va comunque garantita così come ne va garantito l’utilizzo etico e razionale, valorizzandone il dono da cui proviene e collocando tutti i prodotti che ne derivano.
Proprio per questo, l’art. 2 dell’Accordo Stato Regioni del 7 Febbraio 2013 prevede che
“Ai fini di un utilizzo razionale ed etico dei prodotti medicinali o prodotti intermedi derivati dal plasma nazionale eccedenti il fabbisogno regionale e nazionale, […], senza fini di lucro, viene promosso l’avvio di specifici accordi, programmi o progetti, nell’ambito dei quali si possono prevedere
– l’esportazione o la cessione dei medicinali emoderivati o dei prodotti intermedi di lavorazione del plasma, eccedenti il fabbisogno nazionale,
– il supporto all’organizzazione dei sistemi trasfusionali dei Paesi destinatari degli interventi, la formazione e addestramento delle risorse umane,
– nonché il supporto alla progettazione ed implementazione di reti assistenziali per i pazienti affetti da emofilia e da malattie emorragiche congenite (MEC).”

Fondazione Emo non può sostituirsi ovviamente agli enti pubblici, in particolare alle Regioni,
che sono le proprietarie dei plasmaderivati, però può promuovere e sostenere progetti che facilitino e supportino le donazioni verso aree in cui ve ne è necessità.

Fondazione EMO, ha affermato Sandri, opera principalmente su quattro regioni (Marche, Umbria, Emilia-Romagna e Toscana, ndr), che sono tra le più sensibili e impegnate nell’ambito della cooperazione.

“Questi progetti a cui Fondazione Emo partecipa e promuove – ha affermato Sandri – sono quindi non basati sull’esportazione, che è già operata dal servizio pubblico tramite Regioni e Centro Nazionale Sangue, ma per far sì che il personale clinico locale sia reso competente. Infatti, spesso in altre Nazioni, non c’è formazione perché non ne hanno la possibilità.
Questo, che è un prodotto etico, cioè per la cui raccolta i donatori non vengono pagati, va correttamente utilizzato per ottenere il massimo beneficio per i pazienti e minor spreco possibile. Per far questo occorrono dei clinici competenti.
Fondazione Emo si inserisce in questo quadro, cioè formare dei clinici. Al momento siamo orientati verso la Palestina attraverso un progetto di imminente approvazione da parte dell’Agenzia Italiana per la Cooperazione e lo Sviluppo, a favore di questo territorio martoriato, per cercare di istituire un registro e dei Centri, con i necessari protocolli e clinici formati. Sappiamo che c’è una grandissima difficoltà nel muoversi, spesso resa maggiore dai posti di blocco disseminati sul territorio, quindi pensate a situazioni di emergenza o anche semplicemente nella gestione della profilassi, quali possano essere le difficoltà.
Il prossimo passaggio sarà di tipo istituzionale, per individuare la realizzazione di quelle attività per le quali Fondazione EMO si è resa disponibile con l’Agenzia per la Cooperazione e lo Sviluppo, l’Istituto Superiore di Sanità e il Centro Nazionale Sangue.
Contiamo che nell’arco di sei mesi ci siano indicazioni concrete su questo progetto”.
Un altro progetto che ha radici un po’ più lontane è un progetto dell’Albania, c’è stato di recente un paio di giornate a Tirana parte di una delegazione sostenuta da Fondazione Emo si collocano in un determinato contesto e ve ne parla la dott.ssa Oliovecchio.

L’ESPRIENZA CON IL CENTRO EMOFILIA DI TIRANA
Emily Oliovecchio, presidente dell’Associazione Umbra Amici della Fondazione dell’Emofilia, ha portato l’esperienza che Fondazione Emo sta vivendo in Albania.
“Gli anni scorsi ci sono stati degli accordi che hanno permesso di tessere una relazione tra la Fondazione Emo e il Centro Emofilia di Perugia e il Centro emofilia di Tirana – ha esordito Emily – che ha dato vita ad un progetto abbastanza impegnativo che riguarda la profilassi nei pazienti pediatrici.
Proprio nell’ottica di poter avviare questo progetto sono state fatte delle valutazioni insieme ai medici dei Centri e si è visto che in Albania c’è una popolazione pediatrica abbastanza sofferente che ha già gravi problemi riguardanti le articolazioni e che ha necessità in uno schema terapeutico, di profilassi che non è stato mai tentato.
L’Albania usufruisce già di un’importante donazione che proviene dalla Toscana di tre milioni di unità che però al momento sono sufficienti soltanto per terapie on demand o per tamponare le emergenze.
Si è predisposto un protocollo condiviso per provare ad introdurre al trattamento profilattico 16 bambini di età compresa tra 1 e14 anni.
Per poter valutare l’attività di questo progetto c’è stato il 4 e 5 ottobre un incontro al quale hanno partecipato sia una delegazione proveniente dall’Italia sia il vice Ministro albanese e tutto il personale del Centro emofilia.
Nello specifico ha partecipato per l’Italia una rappresentante dell’Istituto Superiore di Sanità che lavora al Centro Malattie Rare, sia perché ovviamente rappresenta l’organo italiano che può gestire progetti di questo tipo, ma anche perché il tentativo della Fondazione Emo è predisporre progetti che possano avere una ricaduta effettiva sulla pratica locale e portare dei benefici e quindi abbiamo pensato che poteva essere utile anche aiutarli nella definizione di un registro per iniziare ad avere una visione di quella che è la popolazione emofilica e di quella che è la parte di trattamento e come può essere riservato a questi pazienti.
Questa referente ha dato nozioni riguardanti i registri, ha aiutato anche il personale a capire quali sono i requisiti per poter anche usufruire dei fondi dell’Unione Europea per poter elaborare questi strumenti molto importanti di monitoraggio dei pazienti”.

Hanno partecipato due biologhe di Catanzaro che non solo hanno fatto attività di formazione ma anche attività pratiche. Infatti hanno dimostrato e messo a punto la determinazione dell’inibitore perché in questo momento sei bambini seguiti dal Centro emofilia di Tirana hanno questa problematica dell’inibitore. Quindi, insieme ai laboratoristi del Centro, hanno determinato proprio l’inibitore con gli strumenti a disposizione. Sono state delle giornate molto utili.
Hanno partecipato anche tre medici, il dott. Di Minno, la dott.ssa Marchesini e la dott.ssa Santoro che si sono resi disponibili insieme ai medici del Centro emofilia a visitare tutti i pazienti che erano stati chiamati in occasione di questa visita e sono stati tutti valutati con particolare riguardo per la loro situazione anche articolare. Ovviamente è stato fatto un monitoraggio strumentale delle articolazioni per poter magari in un futuro, mettendo a punto questo progetto ben definito di profilassi, riuscire a rimarginare quella che è questa evidente necessità che è comune in tutti quei pazienti in cui la disponibilità di prodotto non è sufficiente per poter avviare tutte le pratiche profilattiche.
“Come dicevo – ha concluso Emily Oliovecchio – è una profilassi pediatrica però questi bambini sembrano più dei “vecchietti”, con problematiche che in Italia non esistono più. Teniamo conto che bisogna scontrarsi con il ridotto numero di risorse sia di fattore a disposizione che di strumentazione che di personale che c’è in questi paesi.
Ci sono già in programma altri incontri e attività e soprattutto quello che la Fondazione vorrebbe fare è mantenere un contatto continuo, fare attività anche a distanza di formazione per i medici proprio per renderli autonomi nella gestione futura di queste patologie”.

In questo resoconto manca la relazione tecnica che avrebbe dovuto tenere la dott.ssa Marchesini e che non ha potuto illustrare perché è stata chiamata urgentemente all’ospedale di Perugia ma che pubblicheremo attraverso un’apposita intervista nel prossimo numero del giornale.