Thalassaemia International Federation – TIF
Si prevede un afflusso di attività nel 2022 per quanto riguarda la sicurezza e la disponibilità del sangue, questioni di importanza critica per molti individui la cui cura è dipendente da frequenti trasfusioni, come i pazienti con talassemia.
A seguito dell’attesissima revisione della direttiva dell’Unione Europea sul sangue, i tessuti e le cellule che dovrebbe avvenire entro l’anno, mirando, tra gli altri, ad affrontare la carenza di approvvigionamento di sangue dell’Unione Europea e ad ottimizzare la gestione del sangue dei pazienti, il Centro per il biologico della FDA americana per la Valutazione e la Ricerca (CBER) ha recentemente annunciato che i donatori di sangue ed emocomponenti per la idoneità saranno oggetto della maggior parte dei nuovi documenti di orientamento che pubblicherà nel 2022.
Il TIF rimane vigile su qualsiasi sviluppo correlato e sta lavorando intensamente per promuovere la disponibilità di sangue, la sicurezza e la qualità per tutti i pazienti.
Per il secondo anno consecutivo, il Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) della Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha elaborato un programma di orientamento relativamente ridotto, con solo 13 bozze e orientamenti finali che il centro intende pubblicare nel 2022.
L’elenco è leggermente in calo rispetto alle 14 linee guida iniziali che hanno fatto l’elenco nel 2021 e in modo più significativo rispetto alle 31 linee guida elencate dal centro nel 2020.
Alcune delle linee guida degne di nota che sono apparse nell’elenco lo scorso anno e devono ancora essere pubblicate includono bozze di linee guida sullo sviluppo di prodotti per la terapia genica umana che incorporano l’editing del genoma e le terapie con cellule T del recettore dell’antigene chimerico (CAR).
Nell’elenco per il 2022 compaiono due nuove bozze di linee guida: una su un programma di riconoscimento volontario degli standard di consenso per i medicinali rigenerativi e una sulla determinazione dell’idoneità del donatore per cellule, tessuti e prodotti cellulari e tissutali umani (HCT/Ps).
CBER indica inoltre che prevede di finalizzare la sua bozza di guida sulle terapie geniche per le malattie neurodegenerative quest’anno.
Inoltre, CBER afferma che pubblicherà una bozza di guida sull’autorizzazione all’uso di emergenza (EUA) per i vaccini COVID-19.
L’agenzia ha già emesso una guida immediatamente efficace sull’argomento, ma l’inclusione di una bozza di guida all’ordine del giorno potrebbe segnalare che l’agenzia intende aggiornare la sua guida e sollecitare commenti su di essa prima di finalizzarla.
Quasi la metà delle linee guida riguarda il sangue e i suoi componenti, inclusa la nuova bozza di linee guida sull’idoneità del donatore di sangue e componenti del sangue, l’idoneità e i requisiti di conservazione della quarantena del plasma di origine.
All’inizio di questo mese è stata pubblicata una guida aggiornata sul plasma convalescente sperimentale COVID-19 che appare all’ordine del giorno e un aggiornamento della guida dell’agenzia del 2018 sulle circolari di informazioni accettabili per l’uso del sangue umano e dei suoi componenti è all’ordine del giorno di quest’anno .
Il CBER rileva inoltre che intende pubblicare una guida di livello 2 sulla raccolta di piastrine con metodi automatizzati “per rivedere le raccomandazioni esistenti per affrontare i piani di campionamento statistico per la convalida del processo”.
