articoli

LE RISORSE VANNO PERCORSE

emoex

Da FedEmo la “ricetta” per i bisogni degli emofilici ai tempi del coronavirus
Per due pazienti su tre la pandemia è l’occasione per incrementare l’assistenza domiciliare; mentre per colpa di Covid, più della metà dei pazienti ha interrotto le attività motorie.
A dirlo due indagini condotte da FedEmo e Università Bicocca di Milano che mostrano come, solo con una giusta integrazione tra assistenza a distanza, terapie personalizzate e accesso alla telemedicina, possano essere superate le difficoltà degli emofilici, rese ancora più gravi dalla pandemia. Cassone, presidente FedEmo: “Chiediamo alle istituzioni competenti di muoversi in questa direzione per migliorare l’assistenza alle persone con emofilia.”


Assistenza domiciliare, approccio multidisciplinare, telemedicina e cure personalizzate; ricette per il trattamento del paziente con emofilia e malattie emorragiche congenite proposta dalla Federazione delle Associazioni emofilici (FedEmo) in occasione della Giornata Mondiale dell’emofilia 2021, celebrata con un evento in streaming. “Partendo dall’unicità della patologia emofilica e dalla personalizzazione delle terapie ad essa destinate, abbiamo condotto un’indagine tra i nostri pazienti e le indicazioni raccolte tramite i questionari sembrano rappresentare la soluzione più adatta per rispondere ai bisogni che sono emersi”, ha spiegato Cristina Cassone, presidente FedEmo durante i lavori.
In quest’anno così complicato, in cui la pandemia da Covid-19 ha messo in grave difficoltà intere fasce di pazienti con malattie pregresse, i pazienti emofilici non hanno riscontrato particolari problemi nell’approvvigionamento dei farmaci e non sono stati costretti a modificare il regime di trattamento in uso.
A rivelarlo i dati di un sondaggio condotto su un campione di circa 70 persone che hanno riposto a un questionario.
Se la stragrande maggioranza dei pazienti non ha rilevato specifici problemi legati alla pandemia, l’aspetto più colpito è stato quello legato alla attività fisica.
Più della metà dei pazienti intervistati ha dichiarato che durante l’emergenza non ha più svolto alcuna attività fisica, dimenticando che lo screening articolare periodico e l’attività fisica sono elementi fondamentali per prevenire i danni articolari e i micro-sanguinamenti, non sempre evidenti, che nel tempo portano a perdita di funzionalità.
Il 63% dei rispondenti vede la pandemia come un’opportunità per riflettere concretamente sulla necessità di aumentare i trattamenti domiciliari.
Ciò che è emerso chiaramente dal sondaggio è stata una richiesta di estendere i servizi territoriali già esistenti anche ai pazienti emofilici.
L’82% dei pazienti ha dichiarato, inoltre, di non aver mai utilizzato un servizio territoriale, ma per l’83% un’assistenza territoriale efficiente, in cui una serie di prestazioni sono erogate su distretti periferici, potrebbe rappresentare una valida alternativa alla necessità di rivolgersi all’ospedale, specie in un periodo di emergenza come questo.
Tra le prestazioni che vorrebbero veder erogate ci sono: fisioterapia, analisi del sangue e infusione a domicilio; distribuzione farmaci; ambulatori emofilia pediatrici.
“Questi risultati ci confermano che non esiste una terapia e un’assistenza uguale per tutti – ha continuato Cassone – Inoltre, nella gestione della malattia è fondamentale analizzare possibili sinergie con servizi assistenziali extra ospedalieri dedicati ad altre aree terapeutiche e già oggi in essere nei diversi territori, al fine di rendere accessibili quei percorsi anche ai pazienti emofilici.
Con il risultato di alleggerire il carico dei Centri esistenti presso i presidi sanitari e rendere i pazienti protagonisti e responsabili in prima persona del proprio percorso di cura, principio che rappresenta ormai una reale necessità, resa ancor più evidente dalle problematiche connesse alla pandemia attualmente in corso”.
Un’altra importante survey condotta tra novembre 2019 e giugno 2020 dall’Università degli Studi di Milano Bicocca ha invece visto coinvolti 144 pazienti adulti e 94 caregiver.
Dall’indagine è emerso che il 15% degli intervistati trovava già difficoltoso l’accesso al Centro Emofilia prima della pandemia e di questi circa il 25% soprattutto perché non facilmente raggiungibile.
Per il 20% il Centro eroga solo visite per l’emofilia e nessun altro servizio. Infine, sulla qualità della vita, oltre il 50% degli adulti ha dichiarato di avere difficoltà nel camminare e nel 35 per cento dei casi di aver provato o provare dolore.
Il 16% dei pazienti si è dovuto rivolgere a specialisti al di fuori del Centro e per oltre il 60% del campione l’emofilia ha impattato negativamente sull’attività lavorativa.
“L’indagine che abbiamo realizzato con l’Università Bicocca ci ha confermato che sarebbe inoltre opportuno incentivare una de medicalizzazione assistenziale, avvalendosi di strumenti e tecnologie sanitarie innovative, come ad esempio la telemedicina, al fine di conseguire anche a livello locale l’attivazione e l’efficace gestione di quella che dovrebbe essere un’impostazione di sistema condivisa a livello nazionale”, ha spiegato Cassone.
FedEmo ha così lanciato un appello: “Chiediamo alle istituzioni competenti di muoversi in questa direzione. Un simile approccio potrebbe inoltre favorire l’uscita dall’attuale fase di stagnazione in cui versa l’applicazione dell’accordo sulle Malattie Emorragiche Congenite (MEC) e garantirebbe una maggiore efficienza e autonomia nelle terapie, impiegando peraltro risorse oggi già disponibili e utilizzate per altre patologie croniche.
In rappresentanza degli oltre 10.000 pazienti italiani, desideriamo infine richiamare l’attenzione dell’Aifa – ha concluso la presidente FedEmo – sulla situazione di potenziale grave rischio che si è venuta a determinare per i protocolli delle gare di acquisto dei farmaci adottati da alcune delle Regioni del nostro Paese, auspicando che il principio della non equivalenza terapeutica tra farmaci in emofilia in sia presto sancito una volta per tutte”.


Angiola Rocino
Presidente dell’Associazione Italiana Centri Emofilia
Ha ricordato come sia fondamentale innanzitutto ribadire che le persone con emofilia e MEC devono aderire alla campagna vaccinale, senza esitazioni, come tutta la popolazione generale, perché questa strategia di prevenzione è l’unica arma per emergere, tutti insieme, dalla pandemia.
“E devono farlo, come la popolazione generale – ha detto testualmente – seguendo le linee guida e le priorità individuate dal Ministero della Salute.
La patologia emorragica congenita, infatti, non configura, di per sé una condizione di fragilità per la priorità al vaccino, che fa riferimento al rischio di contrarre forme gravi di COVID-19 e di morte.
E’ ormai ben chiaro dai dati epidemiologici che ciò dipende innanzitutto dall’età avanzata e dalla presenza di comorbilità gravi (ad esempio cardiopatie con scompenso, esiti di ischemia cerebrale, insufficienza renale), per cui sono queste le persone che devono essere prioritariamente protette dal vaccino. Una persona con emofilia o MEC, dunque, per età o per la presenza di gravi patologie associate, può rientrare nelle categorie di fragilità con diritto di priorità al vaccino, ma non per il solo fatto di essere affetto da una patologia emorragica, rara o congenita.
Seppure l’emofilia o una MEC possano rendere, in alcuni casi, più complesso la gestione di un paziente che contragga il COVID-19, comunque ben affrontabile proprio con le opportune strategie di integrazione tra ospedale, centri specialistici e territorio, il paziente con emofilia o MEC non presenta un maggior rischio di complicanze, necessità di terapia intensiva o morte rispetto alla popolazione generale; anzi, secondo alcuni report in letteratura, il deficit coagulativo potrebbe avere un effetto protettivo nei confronti della ipercoagulabilità e del rischio di trombosi che caratterizza le forme clinicamente più gravi di COVID-19.
Non ci sono dati definitivi su questo aspetto e anche l’AICE intende dare il suo contributo scientifico per chiarire gli aspetti epidemiologici e clinici dell’impatto del COVID-19 nelle persone con MEC, attraverso uno studio retrospettivo-prospettico disegnato lo scorso anno, già partito in alcuni Centri e che speriamo possa coinvolgere un gran numero di Centri AICE.
Voglio anche precisare che in alcuni ospedali sede di Centri Emofilia e, al tempo stesso, sede di Centri vaccinali, alcuni pazienti affetti da emofilia e MEC sono stati sottoposti a vaccinazione.
Anche in questo caso, però, si fa riferimento alle classi di priorità definite dal Ministero della Salute e alle relative indicazioni riguardo alla scelta del vaccino.
Tra i vaccini attualmente disponibili, non vi sono indicazioni specifiche per cui si debba prediligere la scelta di un tipo di vaccino rispetto ad un altro; anzi, l’AICE considera valide le stesse raccomandazioni che il Ministero della Salute e AIFA hanno emanato per la popolazione generale.
Come sottolineato nella pubblicazione congiunta degli organismi internazionali, non vi sono problemi legati ai vaccini che utilizzano la tecnologia del vettore Adenovirus anche in relazione alle prospettive di terapia genica, in quanto questi vettori sono distinti da quelli utilizzati negli approcci di terapia genica dell’emofilia A e B, vale a dire i virus adeno-associati.
Ricordo, ancora, che non ci sono controindicazioni alla vaccinazione nei pazienti che stiano praticando un trattamento di immunotolleranza, né per chi sia in terapia antivirale per infezione da HCV o HIV.
Infine, ribadisco le precauzioni e le raccomandazioni generali che vanno seguite dai pazienti con emofilia e MEC che si sottopongono alla vaccinazione, che si esegue per via intramuscolo, con un rischio, seppur minimo, di produrre un ematoma nella sede di iniezione.
Per questo, si raccomanda di utilizzare l’ago di calibro minore possibile (25-27 gauge); ciò non è, tuttavia, sempre possibile, poiché per alcuni vaccini è previsto l’uso di una specifica combinazione ago-siringa;
Il rischio di ematoma è minimizzabile, in ogni caso, mantenendo una compressione prolungata nella sede dell’iniezione per circa 10 minuti e l’auto-ispezione/palpazione dopo alcuni minuti e a 2-4 ore per verificare che non ci siano problemi; dolore ed una sensazione di fastidio nella sede di iniezione sono comunque tra gli effetti collaterali comuni e non devono destare preoccupazione; nei pazienti con emofilia grave/moderata o con malattia di von Willebrand tipo 3 in profilassi o in terapia a domanda, la vaccinazione dovrebbe essere praticata dopo una somministrazione di FVIII/FIX o, rispettivamente, concentrato di FVIII/VWF; in ogni caso, è sempre raccomandabile che i pazienti consultino il proprio Centro Emofilia di riferimento per ricevere più precise indicazioni circa le precauzioni da adottare e i consigli più opportuni”.

Paola Boldrini
XII Commissione Igiene e Sanità
Parlando dell’emofilia, così come per tutte le altre patologie croniche, ha inteso un approccio sempre più integrato e multidisciplinare, considerato un elemento imprescindibile per favorire una gestione efficace della malattia.
“Ritengo sia fondamentale – ha proseguito testualmente – codificare i saperi e le conoscenze necessarie e gli esatti momenti del percorso di cura, così come è necessario ripensare le modalità di incontro fra medico e paziente, ipotizzando forme alternative più virtuali (ad esempio l’utilizzo di app o di portali riservati ai pazienti) o trasferendo attività verso altre figure professionali come, ad esempio, il personale infermieristico. Proprio in questi giorni insieme al collega on. Provenza, ho costituito un Intergruppo Parlamentare sulla Cronicità che ha l’obiettivo di sensibilizzare l’azione di Parlamento e Governo sui temi che interessano il paziente cronico e dunque anche il paziente emofilico. Lo abbiamo inteso come uno strumento normativo, a servizio del cittadino-paziente, in grado di favorire alcune delle indicazioni del Piano cronicità soprattutto alla luce degli obiettivi, previsti”.

Elisa Pirro
XII Commissione Igiene e Sanità
Ricordando che i parlamentari incontrano frequentemente i rappresentanti di associazioni di pazienti e delle società scientifiche cui afferiscono i clinici ha continuato: “Questi scambi costanti sono di stimolo per l’attività legislativa. Come Commissione, il collegamento con tecnici e pazienti è offerto dallo strumento delle audizioni che consentono di confrontarsi in maniera istituzionale con i portatori di interesse. Se c’è una cosa che ci ha insegnato la pandemia è che puntare al risparmio in Sanità alla fine si rivela controproducente e comporta poi spese maggiori. Una cura personalizzata fin dalle prime fasi della malattia può rappresentare nell’immediatezza un costo maggiore, ma a lungo termine genera risparmio. Abbiamo dato indirizzi in tal senso anche nella risoluzione sul Piano nazionale di ripresa e resilienza ed è per questo che ritengo che i principi dell’Health technology assessment debbano essere messi in pratica ovunque e non restare soltanto sulla carta.
La standardizzazione delle cure consente di offrire a tutti i pazienti livelli adeguati di assistenza, ma laddove il medico si renda conto di difficoltà soggettive allora è necessario ricercarne le cause (se non sono già note) e adeguare la terapia. Questa personalizzazione può anche comportare inizialmente spese maggiori, ma a lungo termine si rivela sempre un risparmio in termini economici e un guadagno per la qualità della vita del paziente”.

Paola Pisanti
Consulente Ministero della Salute
Ha parlato dell’accordo del 13 marzo 2013, ai sensi dell’articolo 4 del decreto legislativo 28 agosto 1997, n. 281, tra il Governo, le Regioni e le Province autonome di Trento e Bolzano sulla definizione dei percorsi regionali o interregionali di assistenza per le persone affette da Malattie Emorragiche Congenite (MEC) che prevede che le Regioni, anche attraverso appositi accordi interregionali, “definiscano un modello assistenziale ed organizzativo che garantisca l’integrazione e il collegamento tra i presidi accreditati MEC e tra questi e le strutture e/o unità operative specialistiche per la presa in carico dei pazienti affetti da MEC e per la gestione dei percorsi diagnostici terapeutici assistenziali integrati.
Questo presuppone la necessità di avere “soluzioni capaci di intercettare nuovi bisogni sanitari e sociali” per migliorare ma anche ripensare, in relazione alla esperienza maturata durante la pandemia, ai servizi, processi e modelli per rispondere in modo più efficace ed efficiente ai bisogni in termine di miglioramento.
È necessario pensare a nuovi messaggi – chiave, capaci di indirizzare verso nuovi approcci e nuovi scenari:
– un sistema di cure centrato sul paziente “persona” (e non più “caso clinico”), a sua volta esperto in quanto portatore del sapere legato alla sua storia di “co-esistenza” con la cronicità;
– l’attivazione di risposte multidimensionali, flessibili, personalizzate cercando di “superare l’appiattimento dei servizi sulle prestazioni e attivando azioni utili per facilitare la ricomposizione degli interventi, quali l’utilizzo della sanità digitale (telemedicina, ecc.)
– l’introduzione di interventi che valorizzino l ’esistente, contrastino il disagio sociale e ne favoriscano l’inclusione sociale;
– la realizzazione di un coordinamento il più possibile orizzontale, con un utilizzo delle nuove risorse non frammentato tra diversi soggetti istituzionali (ospedale, territorio, strutture intermedie, Comuni, terzo settore, ecc ) e “ l’adozione di una nuova prospettiva di valutazione multidimensionale e di outcome personalizzati” orientata sugli esiti raggiungibili e sul sistema sociosanitario.
L’aspetto cruciale, da cui dipende l’efficacia di una presa in carico integrata multidisciplinare, risiede proprio nella capacità di garantire un coordinamento, principalmente di natura non gerarchica, dei professionisti” per offrire alla popolazione una valutazione ed una risposta, il più possibile proattiva, secondo i principi della medicina di iniziativa.
Le risposte devono essere coerenti con la complessità dei bisogni, utilizzando tutte le risorse disponibili a livello locale, in primis dei singoli pazienti e caregiver, dei singoli cittadini, nonché dell’intera comunità.
Per rispondere in maniera adeguata alle richieste in base ai bisogni e di costruire percorsi personalizzati (PAI) sulla base dei PDTA di riferimento ma contestualizzati nella quotidianità del paziente e nella sua condizione sia clinica che sociale, dobbiamo “pensare ad una revisione non annullamento dei modelli assistenziali, evitando di riprodurre le criticità già esistenti”.
Per rendere concreta la realizzazione di un reale cambiamento organizzativo in ambito territoriale non si può prescindere dalla presenza di alcuni elementi:
1) la disponibilità di dati statistico-epidemiologici per l’elaborazione di un efficace sistema di modellizzazione della cronicità che preveda l’applicazione di modelli predittivi (art 7 DL Rilancio, 2020) che consentano di identificare e stratificare
la popolazione in base ai relativi bisogni; monitorare i fattori di rischio della popolazione e arrivare all’applicazione della gestione integrata in particolare per situazioni complesse.
2) la promozione di interventi che favoriscano l’azione proattiva e coordinata di tutti gli operatori dell’assistenza sanitaria e della sanità pubblica nonché degli stakeholder istituzionali e della comunità e l’interconnessione delle banche dati e delle reti informatiche territoriali ed ospedaliere”.

Tag: