Palazzo Brancaccio, fatto erigere nel 1880 nel cuore di Roma da una delle piu’ antiche ed illustri famiglie del patriziato napoletano, è stata la sede di un incontro, organizzato dalla CSL Behring, tra medici, rappresentanti delle Associazioni ed economisti sanitari.
Grande emozione e perplessità tra il pubblico – a noi piace molto cogliere le reazioni che inevitabilmente si esprimono attraverso la mimica facciale- quando nel prologo, con grande presenza scenica lo scalatore degli ottomila himalayani, Marco Confortola, ha raccontato le sue arrampicate, mentre le immagini scorrevano.
Panorami di sconfinata bellezza, per raggiungere i quali occorrono passione, preparazione, collaborazione tra i membri del team e uso di avanzate tecnologie.
Suggestiva metafora di un sogno realizzabile, quando non si spezzano le catene che devono tenere salde tutte le componenti.
E mentre le immagini scorrevano, il pensiero andava a chi tutto questo, molto meno di tutto questo, non riesce a fare.
La misura della sfida rimane sempre personale e pur con tutta l’ammirazione per chi sceglie di cimentarsi in imprese del genere, resta per molti la certezza che essa va oltre una prestazione fisica, se pure da record.
Questo perchè da tempo, pur portando avanti e credendo nell’importanza dello sport, non inteso necessariamente come competizione, ci stiamo chiedendo se non stiamo spostando l’attenzione dal focus che più ci riguarda.
Il mondo delle cosidette malattie rare, sta attraversando un momento di grande notorietà, soprattutto a livello mediatico, ma ogni volta più forte si avverte, durante i convegni, un senso di vuoto, o meglio, di paura del vuoto.
C’è il vuoto da parte dello Stato, che delega il compito della ricerca alle aziende farmaceutiche, le quali, seppur mosse da interessi economici, hanno nel corso degli anni permesso agli emofilici di vivere molto meglio, rispetto al passato.
E di questo noi siamo grati.
C’è poi il vuoto dei medici esperti, che dopo anni di assistenza dedicati non hanno modo di trasmettere le competenze acquisite, perché manca personale interessato a formarsi in questo settore, ma di questo si preferisce accennarne appena o peggio, proprio tacere.
E poi ci sono medici che non sanno ancora dove stare, sono con i pazienti quando invitati a descrivere le qualità dei nuovi farmaci – che sono tanto buoni e fanno tanto bene – salvo poi, accettare e sottoscrivere documenti siglati con le Istituzioni Regionali, senza ascoltare il parere delle Associazioni, negando loro un legittimo diritto.
Tutto eseguito con grande leggerezza e arroganza (questa soprattutto da parte delle istituzioni)all’insaputa del fatto che la comunità degli emofilici sa bene quello che in realtà sta succedendo nelle differenti Regioni.
C’è chi china la testa e chi, obiettando riesce ad ottenere qualcosa, anche se la realtà evidenzia discrepanze tra teoria e pratica. Basterebbe cominciare dalla coerenza: essere in linea con quanto descritto nelle linee guida dell’AICE, Società Scientifica riconosciuta dal Ministero della Salute.
Renderle magari più chiare, meno bizantine, per lasciare meno spazio ad eventuali interpretazioni “suggestive” di chi è mosso, spiace dirlo, da interessi non proprio etici.
Insomma evitiamo il circo e torniamo alle parole di Marco Confortola, che ci mette la sua pelle ogni volta e poche chiacchiere.
E’ sincero nel dire che anche lui ha bisogno dello sponsor, le sue imprese sono sfide costose.
Ha bisogno, ma se capita, come gli è capitato sugli ottomila, di soccorrere sette alpinisti dell’esercito indiano, l’ha fatto senza pensare.
Si è esposto, ha rischiato, da solo ,perché lassù si è soli e ce l’ha messa tutta.
E questa è la sfida che fa parte della nostra vita, essere consapevoli che tutto quello che possiamo ottenere sarà il frutto delle nostre battaglie.
LA CRONACA DELLA GIORNATA
Ma veniamo alla cronaca della giornata che si è svolta con la partecipazione attiva di una platea multidisciplinare impegnata nell’ambito dell’emofilia.
Sono stati affrontati sia temi clinici, in particolare le osservazioni sui risultati ottenuti nella pratica clinica da Lonoctog Alfa-rFVIII-SingleChain, che aspetti organizzativi legati ai percorsi diagnostico-terapeutici assistenziali (PDTA) come pure temi sociali tesi a rendere normale una malattia rara come l’emofilia, quali la pratica dello sport.
I risultati degli studi registrativi sono stati integrati dalle esperienze cliniche dirette di numerosi esperti Italiani, a conferma del suo buon profilo di sicurezza e tollerabilità.
Sono stati ripercorsi nelle relazioni, i risultati dello studio in cui Lonoctocog alfa ha dimostrato caratteristiche di farmacocinetica e biochimiche che per i regimi di profilassi possono anche consentire di abbassare la frequenza di somministrazione delle infusioni da 3 a 2 volte a settimana oltre che migliorare l’efficacia in termini prevenzione dei sanguinamenti ed eventi emorragici alle articolazioni (emartri).
I risultati positivi sono confermati anche nella pratica clinica: durante l’evento sono state riportate le esperienze dirette di alcuni Centri.
Le varie esperienze cliniche hanno permesso di fare emergere alcuni aspetti molto importanti che influenzano la scelta del medico: miglioramento della qualità della vita e della compliance verso il trattamento, unitamente ad un profilo di efficacia eccellente.
Nella seconda parte dell’evento sono stati presentati i risultati relativi ad un’indagine condotta in 15 centri, omogeneamente distribuiti sul territorio italiano, che seguivano in totale 69 pazienti in terapia con il suddetto farmaco.
I risultati, relativi al primo periodo di utilizzo, (in media 4 mesi), confermano i dati positivi degli studi clinici con una riduzione dell’intervallo in almeno il 50% dei pazienti, un aumento della percentuale dei pazienti che non hanno esperienze di sanguinamenti (totali o emartri), una buona soddisfazione e miglioramento della qualità della vita.
Risultati incoraggianti che dovranno essere confermati e valutati da successivi studi di pratica clinica.
I bisogni dei pazienti e la necessaria cooperazione tra le varie figure coinvolte nella gestione della malattia, sono stati gli argomenti della tavola rotonda finale che la giornalista scientifica Bencivelli ha moderato, favorendo la conversazione tra economisti sanitari, medici e rappresentanti delle associazioni dei pazienti.
È stata affrontata la necessità di applicare un Percorso Diagnostico Terapeutico Assistenziale (PDTA) al fine di definire i profili dei pazienti, stabilire i processi di cura e non solo di terapia, in un contesto che permetta di massimizzare il beneficio clinico e il costo-efficacia dei vari interventi di salute.
Anche i rappresentanti dei pazienti hanno avuto modo nei loro diversi interventi di sottolineare le necessità di maggiore assistenza anche delocalizzata in termini di infusione della terapia e di supporto psicologico, soprattutto per i pazienti pediatrici.
Di particolare interesse in questa ultima parte dell’incontro il tema dello sport che è stato trattato in vari momenti della giornata e le cui conclusioni finali hanno permesso di racchiudere i temi principali emersi: il trattamento con Fattore VIII ricombinante, permette di uscire dalla campana di vetro e affrontare le proprie ambizioni con maggiore serenità ed in questo lo sport, l’attività fisica in tutte le sue forme, unitamente al dialogo continuo con il proprio medico specialista, può essere determinante.
Fermo restando che obiettivo resta non quello di consumare più prodotto per realizzare il proprio sogno, ma essere consapevoli che appartenere ad una società civile comporta anche un carico di doveri e senso di responsabilità.
M.S.R.
